目的总结去铁酮(DFP)引起重型β地中海贫血(β-TM)患儿粒细胞缺乏的临床表现,提高对该类副作用的临床认识。方法回顾1例重型β地中海贫血患儿因口服去铁酮引起粒细胞缺乏的相关资料,并进行文献复习。结果女性患儿,7岁1月,因重型β地中海贫血予输血治疗,5周前开始口服去铁酮片除铁治疗,6d前出现反复发热、咳嗽,血常规检查提示粒细胞缺乏,给予抗感染、抗真菌、重组人粒细胞刺激因子等治疗,好转出院。系统检索中国生物医学文献数据库、中国知网、万方数据库、Pubmed、Embase、Web of Science数据库,共8例儿童β-TM因口服DFP致粒细胞缺乏的报道,均为英文文献。9例患儿(含本例)均表现发热,粒细胞缺乏持续1周以上,其中5例发生在服用去铁酮半年内。经积极治疗后均好转出院。结论粒细胞缺乏是去铁酮的严重不良反应,用药前半年内应密切监测粒细胞情况;发现粒细胞缺乏时立即停用去铁酮,并应避免再次使用去铁酮进行除铁治疗。