胡晓琴
- 作品数：3 被引量：1H指数：1
- 供职机构：同济大学医学院更多>>
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- 相关领域：医药卫生更多>>
- 重组腺相关病毒(rAAV)介导基因SMCKA3999对Duchenne肌营养不良病理和功能的影响
- 2004年
- 目的 研究重组腺相关病毒 (rAAV)载体介导的dystrophin小基因SMCKA3999治疗DMD模型鼠mdx ,从病理和功能观察rAAVSMCKA3999治疗对DMD模型小鼠mdx的疗效。方法 以dystrophin小基因SMCK A3999为目的基因 ,将SMCKA3999克隆至rAAV并包装成rAAVSMCKA3999,以 5× 10 10 病毒颗粒单点注射于DMD模型鼠mdx腓肠肌 ,基因治疗后 4个月及 7个月 ,采用免疫荧光、光镜组织病理、肌电图等方法 ,从形态和功能观察rAAVSMCKA3999治疗对DMD模型小鼠mdx的疗效。 结果 rAAVSMCKA3999使肌膜缺失的dys trophin恢复并稳定表达持续 7个月以上 ,肌肉组织病理改变好转 ,肌病肌电图改变明显改善 ,疗效持续 4个月以上。 结论 rAAVSMCKA3999能改善mdx小鼠骨骼肌的病理及功能 ,采用rAAV介导的dystrophin小基因SMC KA3999对Duchenne肌营养不良基因治疗是有希望的治疗方法。
- 黎红华胡晓琴张苏明方思羽陈春莲XIAO Xiao 汪道文
- 关键词：重组腺相关病毒RAAVDUCHENNE肌营养不良
- 重组腺相关病毒载体介导的小基因SMCKA3999治疗Duchenne肌营养不良小鼠的研究被引量：1
- 2005年
- 目的研究重组腺相关病毒载体(rAAV)介导的人抗肌萎缩蛋白(dystrophin)小基因SMCKA3999对Duchenne肌营养不良(DMD)在病理、肌电图、肌力方面的治疗作用。方法将dystrophin小基因SMCKA3999克隆至rAAV并包装成rAAV SMCKA3999病毒,以5×109病毒颗粒多点注射于DMD模型鼠(mdx鼠)腓肠肌,基因治疗4个月后,以免疫荧光双标法检测肌膜dystrophin基因表达,采用Nicolet肌电及诱发电位仪记录mdx鼠肌电图,基因治疗5个月后以肌肉离体灌注电刺激法测定腓肠肌肌力,观察rAAV SMCKA3999对DMD动物模型鼠的治疗作用。结果rAAVSMCKA3999能有效稳定表达,并使肌膜缺失的dystrophin恢复,明显改善DMD肌电图表现,肌力恢复。结论rAAV SMCKA3999对mdx鼠治疗有效,能显著改善其肌肉功能,应用rAAV介导的dystrophin小基因SMCKA3999基因治疗是临床治疗DMD有希望的方法。
- 黎红华张苏明陈春莲胡晓琴方思羽Xiao Xiao 汪道文
- 关键词：依赖病毒肌电描记术DUCHENNE肌营养不良重组腺相关病毒载体病毒载体介导
- 重组腺相关病毒载体介导的小基因SMCKA3999对Duchenne肌营养不良肌电图、肌力的影响
- 目的Duchenne肌营养不良(DMD)主要是骨胳肌肌膜上的抗肌萎缩蛋白(dystrophin)缺失引起的肌肉遗传病,至今尚无有效治疗方法。本文旨在研究重组腺相关病毒载体(rAAV)介导的人dystrophin小基因SM...
- 黎红华胡晓琴张苏明方思羽汪道文
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