目的综述脊髓性肌萎缩(SMA)药物经济学评价的研究新进展,以期为相关临床治疗、筛查和医保支付决策提供参考。方法计算机检索PubMed、Web of Science、Embase、Scopus、Cochrane Library、EBSCOhost、中国知网、维普、中国生物医学文献数据库、万方数据等数据库和英国国家健康研究所、国际卫生保健技术评估协会、美国医疗保健研究与质量局等卫生技术评估(HTA)机构的网站,搜集与SMA相关的药物经济学评价研究。检索时限为建库至2023年12月31日。由2名研究人员严格按照纳入、排除标准进行文献/报告筛选,并使用Excel 2019软件提取所纳入文献/报告的基本信息;采用卫生经济学评价报告标准共识2022评价纳入文献/报告的研究质量。结果最终纳入9篇文献和15篇HTA报告,文献的质量整体较好,但HTA报告的质量较差。SMA药物经济学评价研究共计24项,治疗方案包括诺西那生钠、索伐瑞韦、利司扑兰和最佳支持治疗等。综述结果显示,诺西那生钠治疗SMA不具有经济性;利司扑兰和索伐瑞韦等治疗方案的经济性尚无一致结论;新生儿/产前筛查联合药物治疗方案具有经济性。结论新生儿/产前筛查联合药物治疗SMA具有经济学优势。建议未来基于我国本土化参数和医保价格继续探讨SMA新型治疗药物与SMA筛查相关的经济性,逐步将SMA筛查纳入新生儿遗传病检测范围,从而缓解患者家庭和卫生体系沉重的经济负担。
目的:了解国内前列腺癌经济学评价研究进展,以期为前列腺癌筛查、治疗和支付决策提供参考。方法:系统检索PubMed、Web of Science、Embase、Scopus、知网、维普、万方数据库,搜集前列腺癌相关的经济学评价研究,检索时间截至2021年9月30日。结果:共检索相关文献90篇,最终纳入18篇。现有研究显示,前列腺特异抗原筛查的经济性较好;对于直肠指检正常、前列腺特异抗原4-10 ng/mL的男性,前列腺健康指数≥35时,诊断绝对经济。雄激素剥夺治疗+多西他赛治疗转移性激素敏感性前列腺癌具有成本-效果,恩扎卢胺不具有成本-效果,雄激素剥夺治疗+阿比特龙成本-效果尚未达成一致结论。去势抵抗性前列腺癌治疗方面,阿比特龙成本-效果更优。结论:国内前列腺癌经济学评价在成本界定和健康效用值选择等方面仍有较大的优化空间,缺乏多种筛查或治疗方案经济性的综合比较。
目的:对国内胰腺癌的经济学评价研究进行综述,以期为后续研究提供参考。方法:计算机检索PubMed、Web of Science、Embase、Scopus、中国知网、万方、维普、中国生物医学文献数据库,搜集胰腺癌的药物经济学评价,检索时限为建库至2022年12月31日。利用Excel提取文献信息,使用CHEERS 2022评估文献质量。结果:初检共获得105篇文献,最终纳入13篇,文献质量整体良好,临床效果数据来源于11项随机对照试验。纳入文献均采用Markov模型,成本主要考虑直接成本,效用值来源于已有文献研究,敏感性分析多采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析,在不同的疾病类型下,吉西他滨单药治疗或联合用药具有经济性的概率较大。结论:国内胰腺癌药物的经济学评价仍有较大研究空间,缺乏靶向药物以及真实世界研究的经济学评价。
