靶向给药系统(targeting drug delivery system,TDDS)能够选择性作用于病变部位,控制药物的分布与释放,提高药效和降低毒副作用,已成为癌症治疗领域的研究热点之一。聚酰胺-胺树状大分子(polyamidoamine dendrimer,PAMAMD)是一种新近发展起来的纳米级药物载体,多分枝、单分散性、三维结构和主-客体包裹能力使其可作为药物基因载体和影像试剂。PAMAMD丰富的末端功能团能同时连接各种具有特异选择性的靶向配基,再通过包裹作用或化学偶联作用将药物或治疗基因载入,最后将药物和治疗基因带到病变部位释放从而实现靶向治疗。这种以PAMAMD为基础制备的纳米靶向给药系统具有较小的粒径,强的高通透高滞留(enhanced permeability and retention,EPR)效应和低毒性等特点。本文概述了各种靶向配基修饰的PAMAMD的应用研究进展,并展望了今后的研究方向。